Комбинация целекоксиба и ципрофлоксацина при БАС: результаты исследования 2b фазы

В JAMA Neurology представили результаты рандомизированного двойного слепого плацебо-контролируемого исследования 2b фазы, в котором оценили безопасность и потенциальную эффективность препарата PrimeC при боковом амиотрофическом склерозе. Препарат представляет собой фиксированную комбинацию целекоксиба и ципрофлоксацина с пролонгированным высвобождением. Он воздействует сразу на несколько патогенетических механизмов БАС: дисрегуляцию микроРНК, нейровоспаление и нарушение обмена железа.

В исследование включили 68 пациентов с достоверным или вероятным БАС и длительностью заболевания не более 30 месяцев. Участников рандомизировали в соотношении 2:1 на группы PrimeC и плацебо на 6 месяцев. Затем все пациенты получали терапию в течение 12 месяцев открытого наблюдения.

Ключевые результаты:

– профиль безопасности сопоставим с плацебо (частота нежелательных явлений 66,7% против 65,2%);

– связанные с препаратом реакции встречались чаще при PrimeC (20,0% против 4,3%), в основном лёгкие или умеренные;

– через 6 месяцев разница по шкале ALSFRS-R между группами PrimeC и плацебо составила 2,23 балла и не достигла статистической значимости (p=0,12);

– через 18 месяцев у участников, непрерывно получавших PrimeC, разница увеличилась до 7,92 балла, с улучшением бульбарных функций на 3,18 балла;

– риск осложнений (госпитализация, дыхательная недостаточность, смерть) при непрерывном лечении снизился на 64%.

Биомаркерный анализ показал влияние на ключевые звенья патогенеза. В группе PrimeC сохранялся уровень трансферрина, исчезла отрицательная корреляция между ферритином и ALSFRS-R, характерная для плацебо. Отмечено снижение экспрессии ассоциированных с БАС микроРНК, включая miR-199a-3p, miR-199a-5p, miR-181a-5p и miR-181b-5p.

Таким образом, PrimeC продемонстрировал хороший профиль безопасности и признаки клинической эффективности при длительном применении. Авторы подчёркивают, что исследование не имело достаточной мощности для окончательных выводов об эффективности. Тем не менее сочетание клинических и биомаркерных эффектов поддерживает целесообразность проведения подтверждающего исследования.

Источник: Cudkowicz M, Drory VE, Chio A, et al. Safety and Efficacy of PrimeC in Amyotrophic Lateral Sclerosis: The PARADIGM Randomized Clinical Trial. JAMA Neurol. Published online March 16, 2026