В ЕС одобрили новую таргетную терапию низкозлокачественных глиом у детей

Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA) предоставило условное разрешение на применение препарата товорафениб (tovorafenib) для лечения глиомы низкой степени злокачественности у детей. Препарат предназначен для пациентов старше 6 месяцев с опухолями, которые имеют изменения гена BRAF, включая мутацию BRAF V600 и BRAF-фузии. и продолжают прогрессировать после стандартной терапии.

Низкозлокачественная глиома остаётся наиболее частой опухолью мозга у детей. Общая выживаемость обычно высокая, однако многие пациенты сталкиваются с тяжёлыми долгосрочными последствиями: нарушением зрения, двигательных функций, когнитивного развития и обучения. Стандартная терапия включает хирургическое лечение и химиотерапию. Эффект химиотерапии часто ограничен, а токсичность может быть значительной.

Таргетная терапия доступна лишь части пациентов с мутацией BRAF V600E, при прогрессировании после неё эффективных вариантов практически нет. Товорафениб – пероральный ингибитор RAF-сигнального пути. Он блокирует белки RAF, которые участвуют в передаче сигналов роста опухоли. Подавление этого каскада тормозит пролиферацию клеток с изменениями гена BRAF. Препарат принимают перорально один раз в неделю.

Рекомендация EMA основана на результатах открытого исследования фазы 2 с участием 77 пациентов с прогрессирующей глиомой низкой злокачественности и BRAF-изменениями.

Основные результаты исследования:

– объективный ответ на терапию зарегистрировали у 52,6% пациентов;

– средняя продолжительность ответа составила 18 месяцев;

– полный ответ не зафиксирован;

– уменьшение опухоли ≥50% наблюдали у 37,7% пациентов;

– уменьшение на 25-49% – у 14,3% пациентов.

Наиболее частые нежелательные эффекты включали изменение цвета волос, повышение уровня КФК, утомляемость, анемию, рвоту, гипофосфатемию, головную боль, кожную сыпь, лихорадку, задержку роста и сухость кожи.

Источник: European Medicines Agency