Внутриутробная клеточная терапия при spina bifida: результаты фазы I

Миеломенингоцеле — это тяжёлая форма спинномозговой грыжи, при которой через врожденный дефект позвоночного канала происходит выпячивание тканей и вещества спинного мозга. Фетальная хирургия защищает нервную ткань от дальнейшего повреждения, но не восстанавливает уже сформированный дефект.

Исследователи из США предложили дополнить внутриутробную операцию клеточной терапией. Они провели фазу I клинического исследования, где оценили безопасность применения плацентарных мезенхимальных стволовых клеток (пМСК) у плодов с миеломенингоцеле. Эти клетки выделяют больше нейротрофических факторов, чем МСК костного мозга.

Подробности исследования недавно опубликовал журнал The Lancet. Участвовали шесть беременных. У пяти плодов диагностировали миеломенингоцеле. В одном случае отмечался миелосхизис, при котором спинной мозг в области грыжи представлен широко открытой нервной пластинкой, характерной для ранних этапов развития. Всем плодам выполнили операцию на сроке 24–25 недель.

Этапы клеточной терапии:

– за 72 часа до операции клетки из донорской плаценты размораживали и проверяли на стерильность;

– за 24 часа клетки наносили на внеклеточный матрикс и инкубировали на нем;

– трансплантат укладывали непосредственно на открытый спинной мозг;

– выполнили пластику твёрдой мозговой оболочки и ушивание тканей.

В среднем родоразрешение наступало на сроке 34 недели. Все роды прошли путём кесарева сечения. У всех новорождённых отмечено полное заживление операционной зоны. Ликвореи, инфекции и расхождения раны не выявили. МРТ в первые две недели жизни не показала грыжи заднего мозга, опухолевого роста или аномальной пролиферации тканей. Ни одному ребёнку не потребовалось лечение гидроцефалии шунтированием.

Авторы считают метод безопасным и планируют перейти к следующей фазе. Она оценит влияние терапии на двигательное развитие детей в долгосрочной перспективе.

Источник: Farmer, Diana L et al. Feasibility and safety of cellular therapy for in-utero repair of myelomeningocele (CuRe Trial): a first-in-human, phase 1, single-arm study. The Lancet, Volume 407, Issue 10531