В Японии одобрили первую iPS-клеточную терапию болезни Паркинсона

Экспертный подкомитет Министерства здравоохранения Японии по регенеративной медицине и биотехнологии поддержал условное одобрение препарата Amushepri – клеточной терапии на основе индуцированных плюрипотентных стволовых клеток (iPS) для лечения болезни Паркинсона. После финального решения министерства препарат может стать первым в мире зарегистрированным фармакологическим продуктом, созданным из iPS-клеток.

Технологию iPS разработал Синья Яманака, получивший Нобелевскую премию в 2012 году. Он показал, что соматические клетки можно перепрограммировать в плюрипотентное состояние. Такие клетки способны дифференцироваться в различные типы тканей. С этого момента исследователи начали разрабатывать регенеративные подходы для восстановления повреждённых органов и нейронных сетей в ЦНС.

Препарат Amushepri предназначен для пациентов с прогрессирующей болезнью Паркинсона. Стандартная терапия направлена на восполнение дофамина, но по мере прогрессирования заболевания её эффект снижается. Новый подход напрямую воздействует на патогенез заболевания. Он поддерживает функцию дофамин-продуцирующих нейронов.

Клиническую программу возглавил нейрохирург Джун Такахаши из Киотского университета. Разработку вели компании Sumitomo Pharma и RACTHERA. Результаты клинического исследования опубликованы в журнале Regenerative Therapy. Регулятор присвоил препарату статус условного одобрения с ограничением по сроку. Такой формат допускает применение при одновременном продолжении сбора данных по эффективности и безопасности.

Для неврологической практики это прецедент. Регенеративная терапия выходит за рамки симптоматической коррекции и приближается к вмешательству в патогенез болезни Паркинсона. Решение японского регулятора может ускорить разработку аналогичных стратегий и изменить представление о возможностях клеточной терапии при нейродегенеративных заболеваниях.

Источники:
1. JAPAN Forward
2. Takahashi J. iPS cell-based therapy for Parkinson's disease: A Kyoto trial. Regen Ther. 2020 Sep 15;13:18-22. doi: 10.1016/j.reth.2020.06.002