Иммунная «перезагрузка» при синдроме ригидного человека: результаты исследования II фазы

Синдром ригидного человека (СРЧ) остаётся редким аутоиммунным заболеванием с тяжёлой инвалидизацией и отсутствием одобренной терапии. Заболевание характеризуется прогрессирующей мышечной ригидностью и болезненными спазмами, что резко ограничивает мобильность. Стандартные подходы включают симптоматическую терапию и иммуносупрессию, но их эффект часто недостаточен.

На этом фоне представлены результаты II фазы исследования CAR-T терапии при синдроме ригидного человека, опубликованные в Medscape и доложенные на ежегодной конференции Американской академии неврологии (AAN) 2026 года. Терапия основана на модификации аутологичных Т-лимфоцитов. Клетки направленно уничтожают В-клетки — источник патогенных антител, что фактически приводит к «перезагрузке» иммунной системы.

В исследование включили 26 пациентов. Оценку проводили через 4 месяца после однократной инфузии CAR-T-клеток. Получили значимые изменения:

● медианное время выполнения 25-футового теста ходьбы (T25FW) сократилось на 4,8 секунды;
● относительное улучшение достигло 45,6% участников;
● у 44,4% пациентов к 24-й неделе эффект улучшения сохранялся;
● из 12 человек, использовавших вспомогательные средства, 8 отказались от них;
● отмечено снижение ригидности и степени инвалидизации.

Клиническое улучшение носило функциональный характер. В отдельных случаях пациенты переходили от ходьбы с поддержкой к самостоятельному передвижению и даже бегу. У некоторых сохранялась ремиссия без необходимости дальнейшей иммуномодуляции.

Авторы подчёркивают принципиальную новизну подхода. Впервые CAR-T-технология, разработанная для онкогематологии, применена при аутоиммунном неврологическом заболевании. Тем не менее, выводы требуют осторожности: данные ограничены малой выборкой и отсутствием длительного наблюдения. Необходимы рандомизированные исследования, что позволит уточнить длительность эффекта, безопасность и место CAR-T терапии в клинической практике.

Источник: Medscape Medical News