Клеточная терапия при резистентной височной эпилепсии: первые клинические результаты

Клиническое исследование, представленное на Medscape, описывает ранние результаты применения новой клеточной терапии при резистентной мезиальной височной эпилепсии. Речь идёт об использовании NRTX-1001 – суспензии человеческих ГАМКергических интернейронов, выращенных из стволовых клеток.

В основе терапии лежит однократное стереотаксическое введение человеческих интернейронов в гиперактивный участок, расположенный в глубоких отделах височной доли. Введённые клетки встраиваются в патологическую сеть и продуцируют ГАМК. Таким образом, они формируют длительный локальный тормозной контроль и снижают вероятность генерации и распространения эпилептической активности.

Подход принципиально отличается от классической фармакотерапии и нейростимуляции. Антиэпилептические препараты снижают возбудимость нейронных сетей глобально. Нейростимуляция меняет паттерны активности электрическим воздействием. NRTX-1001 нацелен на восстановление локальной тормозной системы в зоне эпилептогенеза: интернейроны увеличивают тормозной тонус в эпилептогенной сети и снижают вероятность синхронных разрядов.

В пилотном клиническом исследовании приняли участие восемь молодых людей (средний возраст 27,5 лет) с рефрактерной формой височной эпилепсии.

Ключевые результаты:

– медианное снижение инвалидизирующих приступов составило 64% в интервале 4–6 месяцев;
– отсутствие тяжёлых нежелательных явлений, связанных с терапией;
– сохранение когнитивных функций без ухудшения памяти в период наблюдения.

Авторы показали, что клеточная терапия NRTX-1001 формирует новый класс вмешательств при фокальной эпилепсии. Полученные результаты подтверждают возможность таргетного влияния на эпилептогенную сеть через клеточную интервенцию. Они также демонстрируют потенциал длительного эффекта после однократного введения. Предложенное лечение не заменяет медикаментозную тактику, но задаёт альтернативную стратегию — восстановление повреждённой нейрональной тормозной архитектуры вместо тотального подавления активности.

Источник: Medscape