Пятнадцатилетняя ремиссия тяжёлого аутоиммунного заболевания после трансплантации стволовых клеток

Два пациента с редким и тяжёлым аутоиммунным заболеванием — оптикомиелитом (neuromyelitis optica spectrum disorder, NMOSD) — находятся в ремиссии более 15 лет после получения аллогенной трансплантации гемопоэтических стволовых клеток. Это первый задокументированный случай применения данного типа терапии для лечения NMOSD, при котором иммунные клетки продуцируют антитела, атакующие спинной мозг и зрительный нерв, вызывая эпизоды потери зрения, паралича и другие тяжёлые симптомы.

Процедура представляет собой аллогенную трансплантацию гемопоэтических стволовых клеток, при которой донорские клетки (в одном случае от сестры, в другом — от неродственного донора) вводятся пациенту после подготовительного режима. Перед трансплантацией пациентам проводилась химиотерапия флударабином и треосульфаном в комбинации с моноклональным антителом для эрадикации B-клеток, продуцирующих патогенные антитела. Также применялся краткий курс иммуносупрессоров для профилактики реакции «трансплантат против хозяина» (graft-versus-host disease). В результате у обоих пациентов сформировалась полностью новая, здоровая иммунная система без признаков NMOSD-ассоциированных антител, что фактически представляет собой иммунное репрограммирование на уровне клеточной популяции.

Для разработки терапевтических стратегий в аутоиммунных заболеваниях этот случай демонстрирует потенциал радикальной «перезагрузки» иммунитета там, где стандартная иммуносупрессивная терапия неэффективна. В отличие от аутологичных версий трансплантации (с использованием собственных клеток пациента), аллогенный подход может быть более эффективным, поскольку полностью заменяет патологический B-клеточный пул, не оставляя «спящих» аутореактивных клонов. Это открывает перспективу для распространения платформы на другие тяжёлые аутоиммунные заболевания, резистентные к существующей терапии, где ключевой мишенью является патогенный B-клеточный компартмент.

Данные основаны на клиническом наблюдении за двумя пациентами, и, несмотря на впечатляющую длительность ремиссии, исследователи осторожно отмечают, что говорить об излечении пока преждевременно. Ключевые ограничения включают малый размер выборки, отсутствие контрольной группы и потенциальные риски, связанные с процедурой, в первую очередь опасную для жизни реакцию «трансплантат против хозяина», которая требует тщательного мониторинга. Для перехода в рутинную клиническую практику необходимы более крупные клинические испытания, подтверждающие воспроизводимость результата и приемлемый профиль безопасности у более широкой популяции пациентов.

Статья из Фармадайджеста факультета биоинженерии и биоинформатики МГУ имени М.В.Ломоносова, подготовленного при поддержке ГК "Фармэко": https://fbb.msu.ru/2026/06/29/farma-v-iyune-2026-omolozhenie-gennoj-terapiej-tabletki-ot-ozhireniya-i-novye-strategii-protiv-vich/